หากพูดถึงโรค SMA หรือ Spinal Muscular Atrophy หลายคนอาจไม่คุ้นเคยนัก แต่หากพูดว่าโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง บางคนอาจจะเริ่มร้อง อ่อ กันบ้างแล้ว แต่รู้หรือไม่ว่า โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงที่บางคนรู้จักนั้น แตกต่างกันในเด็กและผู้ใหญ่
โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงในเด็กและผู้ใหญ่ต่างกันอย่างไร
โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง Spinal Muscular Atrophy (SMA) เป็นโรคที่มีสาเหตุเกิดจากความเสื่อมของ Motor neuron ส่งผลให้เกิดการสูญเสียการส่งสัญญาณจากไขสันหลังไปยังกล้ามเนื้อ เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบมากเป็นอันดับ 2 รองจากโรคธาลัสซีเมีย
มักพบในเด็กตั้งแต่ช่วงอายุแรกเกิดขึ้นไป ซึ่งเด็กช่วงอายุแรกเกิดถึง 6 เดือน ที่เป็นโรคนี้ มักมีโอกาสมีชีวิตหรืออยู่รอดได้ไม่เกิน 2 ปี เท่านั้น
โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาทที่ส่งผลต่อการทำงานของกล้ามเนื้อ ส่งผลให้ผู้ป่วยมีอาการอ่อนแรง กล้ามเนื้อกระตุก และกล้ามเนื้อลีบ ทั้งยังมีปัญหากับการพูด การเคี้ยว การกลืนอาหาร การเคลื่อนไหวร่างกาย และการหายใจ โดยอาจเกิดจากเซลล์ประสาทเสื่อมสภาพหรือถูกทำลาย
มักเกิดในผู้สูงวัยที่มีอายุเกิน 60 ปีขึ้นไป โดยจะเกิดกับเพศชายมากกว่าเพศหญิง และมักจะมีชีวิตไม่ยืนยาว ประมาณ 5 ปี อย่างมากที่สุดก็ไม่เกิน 10 ปี
พบปัญหาหลังจาก FDA อนุมัติให้ Zolgensma สามารถใช้รักษา Spinal Muscular Atrophy ได้ในเด็ก
1 เดือนต่อมา… หลังจากมีข่าวว่า FDA อนุมัติให้ Zolgensma ซึ่งเป็นยาประเภทยีนบำบัดที่ใช้รักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง SMA ในเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปี วางจำหน่ายโดยบริษัท เอเวซิส (AveXis) อีกหนึ่งบริษัทลูกของบริษัทยายักษ์ใหญ่อย่าง โนวาร์ทิส (Novatis)
ขอบคุณภาพจาก https://www.zolgensma.com
นอกจากจะถูกมองว่าเป็นยาที่แพงที่สุดในโลก เนื่องจากค่าใช้จ่ายต่อการรักษาหนึ่งครั้งเป็นเงินเท่ากับ 2.125 ล้านเหรียญสหรัฐ คิดเป็นเงินไทยสูงถึง 65,386,250 บาท ตอนนี้มีข่าวออกมาอีกว่า
พบปัญหาเรื่องความแม่นยำของการศึกษาการใช้ยาในสัตว์ ซึ่ง FDA ออกมาชี้แจงว่า ทางบริษัทผู้ผลิตไม่ได้แสดงไว้ในเอกสาร จนกระทั่ง FDA อนุมัติการใช้ยาแล้วจึงทราบข้อมูลดังกล่าว
แต่อย่างไรก็ตามปัญหานี้ FDA ยังยืนยันว่าไม่ได้ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยมากนัก ยังคงสามารถให้ยาวางจำหน่ายในท้องตลาดได้เช่นเคย และทางบริษัทผู้ผลิตเองก็ยืนยันว่าข้อมูลที่ทางบริษัทได้ศึกษาและวิจัยเกี่ยวกับประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์และความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์ ยังคงเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยโรคนี้อยู่
ขอบคุณภาพจาก http://www.multivu.com/players/English/8548551-avexis-fda-approval-zolgensma/
ซึ่งยาดังกล่าว ยังไม่เข้าในไทย เพราะราคาค่อนข้างสูง ดังนั้น อย่าเพิ่งตกใจไปนะคะ รอติดตามข่าวกันต่อดีกว่าค่ะ
แปลและเรียบเรียงโดย อยู่กับยา
แหล่งข้อมูล : www.webmd.com, https://www.zolgensma.com
